La miocardiopatía hipertrófica es una patología que afecta al miocardio, es decir, al músculo del corazón. Por norma general está presente en 1 de cada 500 personas en España y se trata de una enfermedad fundamentalmente hereditaria. Además, esta afección es la principal causa de muerte súbita en pacientes jóvenes.
La revista “Science” ha publicado recientemente una investigación científica, llevada a cabo en la Universidad americana de Harvard, que aporta luz y esperanza ante un posible tratamiento que podría prevenir e, incluso, revertir la enfermedad. Concretamente, se trata del desarrollo de un fármaco, conocido como “MYK-461”, que todavía está en fase experimental, pero que está aportando resultados iniciales muy alentadores, como concreta Jonathan Fox, el director médico de MyoKardia, y uno de los coautores de este estudio.
¿Qué es la miocardiopatía hipertrófica?
Se trata de una enfermedad del miocardio, que se caracteriza por un grosor más elevado de las paredes de este músculo. A este aumento de grosor se le conoce como hipertrofia, de ahí su nombre. Pese a tener una prevalencia que afecta a 1 de cada 500 españoles, no se trata de una patología ocasionada por agentes ajenos al miocardio. Por norma general es una enfermedad meramente hereditaria.
Cabe destacar que la miocardiopatía hipertrófica no debería de limitar la calidad de vida ni la duración de la misma de las personas afectas. No obstante, se relaciona a esta patología como una de las causas de muerte súbita en jóvenes más acusadas. Por este motivo, la investigación publicada en la revista “Science” aporta muchísima luz ante una enfermedad que, hasta ahora, se entendía como irreversible.
Cautela ante el estudio científico
El fármaco “MYK-461”, desarrollado por MyoKardia, podría ser fundamental a la hora de limitar las consecuencias que las mutaciones de esta enfermedad ocasionan a niveles orgánicos, celulares y bioquímicos. Hasta ahora, el estudio se ha llevado a cabo en ratones y los resultados son muy alentadores. De hecho, si los resultados obtenidos en animales se confirman en humanos, el hallazgo habría sido fabuloso.
Para realizar la investigación se utilizó ratones modificados genéticamente para conseguir que contaran con las funciones y la morfología típica de la miocardiopatía hipertrófica que tienen los pacientes humanos. Lo que se observó es que el suministro temprano del fármaco en cuestión lograba prevenir el desarrollo normal de la patología, impidiendo que la pared del ventrículo izquierdo del corazón engordara considerablemente.
Además, se observó cómo en los ratones cuya pared ventricular era más ancha de lo normal, la administración del fármaco “MYK-461” logró reducir este grosor hasta conseguir niveles casi normales. Por lo tanto, los responsables del estudio destacan como un hallazgo este hecho, que el fármaco sea capaz de revertir de forma parcial una enfermedad como la miocardiopatía hipertrófica.
No obstante, los resultados de este estudio, publicado recientemente, se encuentran en fase experimental ya que solamente se ha estudiado el fármaco en animales. En estos momentos se ha comenzado con la siguiente fase de la investigación, a través de la que se podrá evaluar la seguridad del “MYK-461” en el suministro a seres humanos. En el caso de confirmarse que el fármaco sea óptimo para humanos y los hallazgos demostrados en ratones sean los mismos en los pacientes afectos de esta enfermedad, estaremos ante uno de los hallazgos científicos más importantes para tratar las cardiomiopatías hereditarias y lograr garantizar la calidad de vida de las personas afectas de este tipo de afecciones.